Ty-jour A2 - Teng，Yang D. Au - Kim，Ji-Yon Au - Woo，So-Youn Au - Hong，Young Bin Au - Choi，Heesun Au - Kim，Jisoo Au - Choi，Hyunjung Au - Mook-Jung，Inhee Au - Ha，Nina Au - Kyung，Jangbeen Au - Koo，Soo Kyung Au - Jung，Sung-Chul Au - Choi，Byung-Ok Py - 2016 DA - 2016/12/26 TI - HDAC6抑制器救出了缺陷的轴突来自外周神经病变患者诱导多能干细胞的运动神经元中的线粒体运动HSPB1.突变SP - 9475981 VL - 2016 AB - Charcot-Marie-Doother疾病2F（CMT2F）和远端遗传运动神经病变2B（DHMN2B）是由热休克27kDa蛋白1的热休克27kDa蛋白1的常规遗传突变引起的（ HSPB1.）基因和尚无特定的治疗方法。在这里，我们评估了HDAC6抑制剂对周围神经病变的潜在治疗效果 HSPB1.使用来自CMT2F和DHMN2B患者的诱导多能干细胞（IPSC）的运动神经元体外模型的突变。线粒体运动的绝对速度和轴突中的移动线粒体的百分比均低于CMT2F电机神经元和DHMN2B电机神经元，而不是对照中的那些，并且在两种疾病模型之间存在缺陷线粒体运动的严重程度。CMT2F电机神经元和DHMN2B电机神经元还表现出降低 α. - 与对照相比乙酰乙酰化。新开发的HDAC6抑制剂，化学X4和化学X9，增加了乙酰化 α. - CMT2F电机神经元和DHMN2B电机神经元的线粒体和DHMN2B电机神经元的促芽蛋白和逆转轴突运动缺陷。我们的研究结果表明，衍生自患者特异性IPSCs的神经元可用于药物筛选，包括靶向周围神经病变的HDAC6抑制剂。SN - 1687-966X UR - https://doi.org/10.1155/2016/9475981 Do - 10.1155/2016/9475981 JF - 干细胞国际PB - Hindwi Publishing CorporationKW - ER -