,TY -的A2•阿贾耶詹姆斯AU -李,舒英AU - Chung, Sun-Ku PY - 2016 DA - 2016/12/15 TI -整合重组的基因修正和分化转化过程:一步策略来克服干细胞基因治疗局限性SP - 2725670六世- 2016 AB -最近出现的诱导多能干细胞(万能)和基因治疗工具提出了自体的细胞治疗罕见遗传疾病的可能性。然而,细胞重新编程效率在某些疾病如共济失调毛细血管扩张,Fanconi贫血,LIG4综合症和fibrodysplasia ossificans progressiva综合征,由于疾病相关基因的干扰。要克服这些治疗的局限性,有必要从根本上纠正异常基因重组前或过程中。此外,作为帕金森病的遗传病因,众所周知,诱导神经干细胞(iNSCs)逐步耗尽体内基因LRRK2的基因突变,LRRK2 (G2019S)。因此,保持诱导nsc直接来源于PD患者细胞体内基因LRRK2窝藏(G2019S),这将是理想的体内基因LRRK2同时治疗(G2019S)纤维母细胞在TD的过程。因此,同时重组(TD)治疗和基因治疗提供解决方案限制造成的脆弱性的重组或TD,除了适合一般应用自体工业化产品的代患者遗传缺陷,从而无需目前需要艰苦的过程。SN - 1687 - 966 - 2016/2725670 / 10.1155 x你——https://doi.org/10.1155/2016/2725670——摩根富林明-干细胞国际PB - Hindawi出版公司KW - ER